Los tratamientos para la hemoglobinuria paroxística nocturna previenen los coágulos de sangre y alivian los síntomas para mejorar su calidad de vida.
El tratamiento que recibas dependerá de la gravedad de tus síntomas. Si los síntomas son leves y no te molestan, es posible que no necesites ningún tratamiento. Su médico se limitará a observarle para ver si tiene síntomas más adelante.
Su médico empezará a tratarle si empieza a tener problemas como:
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Moretones
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Sangrado
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Cansancio
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Dificultad para respirar
Medicamentos para proteger sus células sanguíneas
El principal tratamiento para la HPN son los medicamentos que detienen la descomposición de los glóbulos rojos, reducen las posibilidades de que se formen coágulos de sangre y mejoran la calidad de vida...
El eculizumab (Soliris) y el ravulizumab (Ultomiris) funcionan de forma similar. Ambos medicamentos se administran por vía intravenosa. Soliris se administra una vez cada dos semanas y Ultomiris una vez cada ocho semanas.
Soliris y Ultomiris controlan los síntomas, pero no curan la HPN. Tendrás que tomar medicamentos durante el resto de tu vida, o hasta que tu enfermedad entre en remisión.
Pegcetacoplan (Empaveli) es un tratamiento dirigido que puede recetarse a quienes empiezan el tratamiento o cambian de Soliris o Ultomiris. También se toma por vía intravenosa y se administra dos veces por semana.
Como estos fármacos bloquean parte del sistema inmunitario, pueden aumentar la probabilidad de que se produzcan infecciones graves. Deberá recibir la vacuna antimeningocócica al menos dos semanas antes de la primera dosis de Soliris o Ultomiris. Después, su médico le vigilará para ver si hay signos de infección mientras toma el medicamento.
Trasplante de células madre
Las células madre son las primeras células de la médula ósea que se convierten en nuevas células sanguíneas. La única forma de curar la HPN es con lo que se llama un trasplante alogénico de células madre. También llamado trasplante de médula ósea, sustituye tus células madre dañadas por otras sanas procedentes de un donante, normalmente un pariente cercano, ya que suelen ser las más compatibles.
El trasplante de células madre puede conllevar graves riesgos, como infecciones y daños en los órganos. Es sólo para personas con HPN muy grave que podrían tener coágulos sanguíneos potencialmente mortales u otros problemas graves.
Antes del trasplante, recibirás tratamientos para preparar tu cuerpo para las nuevas células. La quimioterapia o la radiación destruyen la médula ósea vieja y dañada para que las nuevas células madre puedan crecer. Las recibirá a través de un tubo largo y fino colocado en el pecho o el cuello. Las células madre viajarán hasta tu médula ósea, donde se convertirán en nuevas células sanguíneas sanas.
Tratamientos para aliviar los síntomas
Su médico puede darle otros tratamientos para aliviar los síntomas de la HPN ayudando a su cuerpo a producir nuevas células sanguíneas.
Estos pueden incluir:
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Suplementos de hierro y ácido fólico
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Transfusiones de sangre
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Factores de crecimiento
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Hormonas llamadas andrógenos
También podría necesitar tomar anticoagulantes para evitar la formación de coágulos. Mientras estés tomando un anticoagulante, tienes que tener más cuidado para evitar lesiones porque estos fármacos hacen que las hemorragias sean más probables.
Medicamentos para suprimir el sistema inmunitario
Algunas personas con HPN también tienen anemia aplásica, que es cuando la médula ósea no produce nuevos glóbulos rojos porque el sistema inmunitario ataca las células madre de la médula ósea. Medicamentos como la globulina antitimocítica (timoglobulina) y la ciclosporina pueden impedir que el sistema inmunitario ataque la médula ósea.
Ensayos clínicos
Los investigadores están estudiando muchos tratamientos nuevos para la HPN en ensayos clínicos. Participar en uno de estos estudios puede darle acceso a una nueva terapia antes de que esté disponible para todos los demás. Pregunte al médico que trata su HPN si un ensayo clínico podría ser adecuado para usted.
