En tan sólo unos años, CRISPR ha puesto en marcha un montón de investigaciones que podrían cambiar la forma en que tratamos todo, desde el colesterol alto hasta el cáncer. Conozca qué es, por qué es tan emocionante y cómo se utiliza.
Puede parecer algo que se encuentra en el supermercado entre las patatas fritas y los bollos de queso, pero CRISPR es medicina de vanguardia. Algún día podría ayudar a curar enfermedades como la fibrosis quística o el cáncer de pulmón.
CRISPR no es un medicamento. Es una técnica. El objetivo es eliminar y corregir fallos en los genes que amenazan la salud. Aunque no es el primer método de edición genética que los científicos han probado, es el más sencillo, rápido y preciso. Y eso hace que cambie las reglas del juego.
Definición de CRISPR
CRISPR es la abreviatura de repetición palindrómica corta agrupada y regularmente interespaciada. Es un fragmento de ADN que los científicos observaron por primera vez en el sistema inmunitario de las bacterias. Eso inspiró la técnica de edición de genes que ahora todo el mundo llama CRISPR.
Esas bacterias utilizan CRISPR como una lista de los más buscados. Cuando un virus ataca, las bacterias memorizan el ADN del virus y archivan su perfil en su CRISPR. Si ese mismo virus vuelve a atacar más tarde, las bacterias sacan su archivo en el CRISPR y lo copian. Esa copia actúa como un asesino: Persigue al virus y corta su ADN para destruirlo.
Ahora, los investigadores utilizan la misma estrategia CRISPR para enfrentarse a amenazas como las enfermedades. CRISPR puede activar o desactivar genes, o hacer que funcionen de forma diferente, para proteger la salud.
Por ejemplo, piense en alguien que haya nacido con un error genético que le haya provocado una enfermedad rara. O un cambio genético que se produce más tarde en la vida y le hace correr el riesgo de padecer cáncer. Los científicos quieren ser capaces de cargar esos defectos en CRISPR, cortar el defecto del ADN y arreglarlo.
¿Cómo? La idea básica sería tomar algunas células de un paciente, editarlas mediante CRISPR y hacer crecer más de ellas, para luego inyectarlas de nuevo en el paciente. Parece una idea sencilla, pero hacerlo a gran escala es difícil. Los científicos también han trabajado en otras técnicas de edición de genes además de CRISPR.
Cómo podría ayudar con el cáncer?
Hay muchos tipos de cáncer, y todos están relacionados con problemas en los genes. Así que CRISPR es prometedor, aunque todavía no hay tratamientos ni curas.
Gran parte de la investigación se centra en la inmunoterapia, que aprovecha el sistema inmunitario del cuerpo para combatir el cáncer. Hay diferentes maneras de hacerlo, como por ejemplo
Atacar el cáncer. Algunos científicos han utilizado CRISPR para sobrecargar las células T del sistema inmunitario. En las pruebas de laboratorio, los investigadores de CRISPR editaron las células T para que reconocieran el cáncer. Las células T editadas mataron a las células cancerosas.
Desactivando las defensas del cáncer. Las células T no deben atacar a las células normales. Las células sanas utilizan ciertas proteínas, incluyendo una llamada PD-1, como una señal para que las células T las eviten. Es como decir, todo está bien aquí. No se necesitan células T.
Pero algunas células cancerosas tienen PD-1, aunque no sean sanas. Es como tener una identificación falsa que mantiene a las células T alejadas y permite que el cáncer crezca. En un experimento, los científicos utilizaron CRISPR para desactivar el gen que produce la PD-1. Y así, las células T atacaron a las células cancerosas.
Frenar el cáncer. Otro laboratorio utilizó CRISPR para cambiar los genes de las células cancerosas. De este modo, redujeron la velocidad de propagación del cáncer.
Esto es sólo una pequeña muestra de estudios. El camino desde las pruebas de laboratorio hasta los tratamientos seguros y eficaces es largo. Los pequeños ensayos con personas acaban de empezar, y pueden pasar años antes de que estén ampliamente disponibles.
En la actualidad hay cuatro ensayos en marcha en Estados Unidos, dirigidos al cáncer, al linfoma, a un trastorno sanguíneo llamado anemia de células falciformes y a la ceguera hereditaria. La fase I del CRISPR dirigido al cáncer demostró que es seguro. Se espera que todos los ensayos duren varios años.
Puede ayudar con otras enfermedades?
Los científicos están estudiando CRISPR para muchas enfermedades, como el colesterol alto, el VIH y la enfermedad de Huntington. Los investigadores también han utilizado CRISPR para curar la distrofia muscular en ratones.
Lo más probable es que la primera enfermedad que CRISPR ayude a curar esté causada por un solo defecto en un solo gen, como la anemia de células falciformes. No hay muchas afecciones de este tipo -muchas enfermedades implican muchos genes-, pero podrían ser las más fáciles de abordar.
¿Cuáles son los riesgos?
Cuando se habla de cambiar el ADN, que es la codificación genética que afecta a todo, desde el color de los ojos hasta las probabilidades de sufrir un ataque al corazón, se plantean grandes cuestiones. Entre ellas, la ética de modificar el ADN y lo que podría salir mal.
Ya existen algunos límites estrictos. Por ejemplo, editar el ADN de los espermatozoides o los óvulos (también llamados células de la línea germinal) crearía cambios que se transmitirían a la siguiente generación. Esto tendría efectos de gran alcance. Por ello, este tipo de investigación está prohibida en más de 40 países, incluido Estados Unidos.
CRISPR es eficaz, pero no es perfecto. Existe la posibilidad de que edite accidentalmente ADN muy similar que no es su objetivo. Y como incluso un pequeño cambio en el ADN puede tener grandes repercusiones, los investigadores deben ser muy cautelosos.
Los científicos aún no saben cuáles son los efectos secundarios de CRISPR. Pero su potencial revolucionario significa que probablemente veremos a CRISPR en las noticias durante mucho tiempo.
