Aprobado un nuevo medicamento para la comunidad de células falciformes desatendida
Por Lindsay Kalter
3 de enero de 2022 -- Josiah Oyeleye, de diez años, es un niño muy diferente al de hace tres años, según su madre, Ife. Mientras que sus compañeros tenían una energía aparentemente ilimitada, Josiah se cansaba rápidamente y necesitaba frecuentes siestas.
La intensa fatiga es uno de los muchos síntomas debilitantes de la anemia de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario que se le diagnosticó a Josiah a las 3 semanas de vida.
Pero Josiah dio un giro cuando se inscribió en un ensayo clínico de Oxbryta, un tratamiento para la anemia de células falciformes que acaba de ser aprobado para niños de 4 a 11 años. El fármaco, que la FDA aprobó en diciembre, trata la causa fundamental de la enfermedad en lugar de los síntomas, llenando un vacío para la población de pacientes crónicamente desatendidos, dicen los médicos.
Al hacer cosas básicas como jugar, necesitaba hacer descansos, dijo Ife, que vive en el área de Atlanta. Ahora, eso ha desaparecido, ha dejado de hacer siestas, y es muy obvio que es igual que sus amigos, sus compañeros. Estamos realmente agradecidos".
La hermana de Josia, Micaiah, y el padre, Fola, también padecen la enfermedad.
La enfermedad de células falciformes se caracteriza por la presencia de hemoglobina defectuosa, es decir, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esto cambia la forma y la textura de los glóbulos rojos.
Las células, que normalmente son lisas y con forma de disco, adquieren una forma de media luna, parecida a una hoz. También se vuelven rígidos y pegajosos, lo que hace que se aglutinen.
Esto puede causar una amplia gama de complicaciones, como daños en los órganos, derrames cerebrales y dolor crónico.
Afecta de forma desproporcionada a las personas de color. La enfermedad se da en aproximadamente 1 de cada 365 nacimientos de negros o afroamericanos, y en aproximadamente 1 de cada 16.300 nacimientos de hispanoamericanos.
La ampliación del uso de Oxbryta, fabricado por la empresa farmacéutica Global Blood Therapeutics, con sede en San Francisco, representa una época de renacimiento para la anemia de células falciformes, afirma el doctor Clark Brown, hematólogo pediátrico del Childrens Healthcare de Atlanta e investigador principal de los ensayos clínicos de Oxbryta.
Hay una enorme necesidad no cubierta en esta población de pacientes, dice. Ahora hay una mayor conciencia de la necesidad y una mejor defensa de la población de pacientes.
Los prejuicios raciales han obstaculizado el progreso de la anemia falciforme durante años, según los investigadores, lo que ha provocado la escasez de tratamientos contra el dolor y la falta de conocimientos entre los profesionales sanitarios. Los pacientes con anemia falciforme de un hospital esperaron un 60% más de tiempo para recibir analgésicos que otros pacientes que declararon un dolor menos intenso y fueron clasificados en una categoría menos grave. Según una encuesta de 2015, solo el 20% de los médicos de familia dijeron sentirse cómodos tratando la anemia falciforme.
Hay pocos tratamientos para la enfermedad, siendo el más común el fármaco hidroxiurea. Pero se utilizó por primera vez como tratamiento contra el cáncer, y muchos médicos dudan en prescribirlo debido a las preocupaciones de seguridad, dice Brown. Puede reducir el número de glóbulos blancos y requerir frecuentes análisis de sangre, mientras que el perfil de seguridad de Oxbrytas es mucho más leve, ya que el fármaco a veces provoca sarpullidos o malestar estomacal.
Brown afirma que los niños que padecen la enfermedad corren el riesgo de sufrir complicaciones que ponen en peligro su vida a partir de los 6 meses de vida.
El tratamiento temprano es esencial, dice. Se espera que esto ralentice la progresión de la enfermedad.
Oxbryta mantiene la hemoglobina en una forma particular que impide que las células falciformes se apilen, lo que evita complicaciones como el daño a los órganos y el dolor, dice la doctora Kim Smith-Whitley, jefa de investigación y desarrollo de Global Blood Therapeutics y hematóloga pediátrica del Hospital Infantil de Filadelfia.
El amontonamiento puede provocar cambios en los pulmones, el corazón y los riñones, que pueden afectarles a largo plazo, dice. En una cuarta parte de ellos, el cerebro no recibe suficiente oxígeno a los 5 años de edad.
Mientras que el Oxbryta para niños a partir de 12 años se presenta en forma de pastillas que pueden tragarse, el nuevo medicamento aprobado es un comprimido que se disuelve en líquido. Ambos están disponibles para niños de hasta 4 años.
Los investigadores están estudiando el uso de los medicamentos para niños incluso menores de 4 años, hasta los 6 meses, dice Smith-Whitley.
Las personas con anemia falciforme mueren 30 años antes que sus compañeros, dice. Ahora tenemos otro medicamento que podemos utilizar para tratar las complicaciones de la anemia falciforme en los niños más pequeños y el primer medicamento que aborda directamente la causa subyacente.
