De los archivos del doctor
Ya se están probando tratamientos con células madre en personas. Gran parte de este trabajo se encuentra en sus primeras fases, centrándose en la seguridad de los procedimientos -la seguridad es siempre lo primero a la hora de probar un nuevo tratamiento-. Pero algunos de estos ensayos iniciales han dado señales prometedoras.
He aquí la situación de la investigación en 11 áreas clave:
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Enfermedades del corazón
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Enfermedades de los ojos
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Diabetes
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Accidente cerebrovascular
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Lesión de la médula espinal
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Enfermedad de Parkinson
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Enfermedad de Alzheimer
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Esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig)
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Esclerosis múltiple
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Cáncer
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Reparación del cartílago
Enfermedades del corazón
Reparar el tejido cardíaco dañado:
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Gol:
Utilizar células madre para reparar el tejido cardíaco dañado en un infarto.
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¿Funciona?
Esta investigación está en sus primeras etapas y se centra en la seguridad más que en la eficacia.
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Éxito temprano:
Algunos pacientes de los ensayos clínicos han mostrado una mejora. Un primer ensayo informó de la mejora de la función cardíaca en pacientes que recibieron infusiones de células madre basadas en sus propias células madre cardíacas. Y en otro ensayo, las cicatrices de los infartos empezaron a curarse después de que los pacientes recibieran inyecciones de células madre extraídas de su propia médula ósea.
Hacer crecer nuevos vasos sanguíneos:
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Gol:
Angiogénesis: el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos.
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¿Funciona?
Se ha demostrado que las células madre procedentes de fuentes como la médula ósea, la sangre del cordón umbilical y el tejido graso estimulan el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos llamados capilares. En teoría, esto podría ayudar a tratar las enfermedades del corazón y los daños causados por los infartos, así como a evitar la necesidad de amputar miembros privados de flujo sanguíneo. En los primeros ensayos con células madre endoteliales (que fabrican las células que recubren la superficie interna de los vasos sanguíneos), este enfoque fue seguro, pero no ha habido pruebas claras del beneficio para los pacientes. Otro método consiste en utilizar células madre adultas de la médula ósea; una empresa de Cleveland llamada Athersys lo está probando. Estas pruebas son todavía preliminares.
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Un éxito temprano:
Ángela Irizarry, de cuatro años, de Bridgeport (Connecticut), nació con un defecto cardíaco que ponía en peligro su vida y dificultaba el bombeo de sangre al cuerpo. Los cirujanos de la Universidad de Yale utilizaron células madre de la médula ósea de Ángela para hacer crecer un nuevo vaso sanguíneo que evitara la parte defectuosa de su corazón. Todavía es un procedimiento experimental, pero a Angela le ha ido bien hasta ahora. Sus padres esperan matricularla en la escuela este otoño, según una portavoz de Yale.
Enfermedad ocular
Enfermedad de la córnea:
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Objetivo:
Utilizar células madre limbales (extraídas del borde exterior de la córnea del paciente) para mejorar la visión de las personas con enfermedades de la córnea, la segunda causa de ceguera.
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Funciona:
Un estudio británico concluyó que el trasplante de células madre limbares "es un método seguro y eficaz para reconstruir la superficie corneal y restaurar la visión útil en los pacientes."
Afecciones maculares:
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Gol:
Utilizar células madre embrionarias humanas para fabricar células especializadas que ayuden a tratar la distrofia macular de Stargardt y la degeneración macular seca.
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Funciona:
Las pruebas están en marcha, pero aún están en las primeras fases. La empresa biotecnológica estadounidense Advanced Cell Technology está llevando a cabo los ensayos.
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Un éxito temprano:
Se han comunicado los resultados de dos pacientes, los primeros de cada ensayo clínico para la distrofia macular de Stargardt y la degeneración macular seca. Ambos pacientes no tuvieron efectos secundarios. Ambos tuvieron "mejoras medibles en su visión que persistieron durante más de cuatro meses", afirma la Alianza para la Medicina Regenerativa, organización sin ánimo de lucro, en su Informe Anual del Sector 2012. Pero se necesitan estudios más amplios para comprobar la eficacia del procedimiento.
Diabetes
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Gol:
Utilizar células madre para burlar la diabetes tipo 1.
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Lo que se está haciendo:
Se están explorando dos enfoques diferentes. Uno consiste en utilizar las células madre de los propios pacientes para fabricar células pancreáticas, llamadas células beta, que puedan liberar insulina a demanda para las personas con diabetes tipo 1. Si tiene éxito, el tratamiento podría liberar a los pacientes de las inyecciones de insulina.
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Funciona:
En un primer estudio, el procedimiento experimental que utiliza las células madre de los propios pacientes, además de fármacos para suprimir el sistema inmunitario, ayudó a 15 adolescentes con diabetes tipo 1 a no inyectarse insulina durante una media de 1,5 años. Hubo algunos efectos secundarios, la mayoría temporales, y el pequeño tamaño del estudio significa que los resultados son preliminares. Los ensayos clínicos del tratamiento con células madre embrionarias humanas no han comenzado.
Carrera
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Gol:
Utilizar células madre para compensar los daños cerebrales producidos por el ictus.
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Lo que se está haciendo:
Se está llevando a cabo un ensayo clínico en Escocia. En el ensayo, denominado "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke), participan 12 hombres discapacitados por un ictus causado por un coágulo de sangre (el tipo más común de ictus). Los investigadores administran a los pacientes una inyección cerebral de células madre neurales fetales entre 6 y 24 meses después del ictus. El estudio está diseñado para comprobar la seguridad. Si es seguro, el objetivo a largo plazo es reparar el tejido de las zonas del cerebro dañadas por el ictus y revertir las discapacidades que pueden derivarse de él (como problemas de movimiento, memoria, atención, habla, lenguaje o vida cotidiana). La empresa británica ReNeuron está realizando este trabajo.
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¿Funciona?
Hasta ahora, el procedimiento parece ser seguro. Hasta junio de 2012, seis pacientes se habían sometido a las inyecciones de células madre. La terapia no causó "ningún acontecimiento adverso relacionado con las células" y "ningún deterioro de la salud de ninguno de los pacientes", según un comunicado de prensa de ReNeuron, la empresa que realiza el trabajo. Está previsto que otro estudio comience en 2013.
Lesión de la médula espinal
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Gol:
Utilizar células madre para tratar las lesiones crónicas de la médula espinal en pacientes con distintos grados de parálisis.
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Lo que se está haciendo:
Se está llevando a cabo un ensayo preliminar, con células madre neurales adultas. Ese ensayo se está realizando en la Universidad de Zúrich, en Suiza, y en él participarán 12 pacientes con lesiones medulares torácicas (a nivel del pecho). Las células madre se trasplantarán directamente a la médula espinal de los pacientes. Se les hará un seguimiento durante 12 meses después del procedimiento. Una empresa de biotecnología californiana, Geron, estaba probando el uso de células madre embrionarias humanas para restaurar la función de la médula espinal en pacientes con lesiones medulares recientes. Pero Geron suspendió el estudio en noviembre de 2011, cuando puso fin a todos sus programas de células madre para centrarse en los de cáncer.
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¿Funciona?
Hasta ahora, no hay pruebas de un efecto duradero. En 2009, científicos de la Facultad de Medicina de la Universidad de Sao Paulo, en Brasil, publicaron un estudio en el que participaron 39 pacientes con lesiones medulares crónicas. Extrajeron células madre de la sangre de los pacientes y las introdujeron en la arteria femoral de sus piernas. La terapia fue segura y 26 de los pacientes (el 66%) mostraron cierta mejoría en la respuesta a los estímulos, informaron los investigadores en la revista Spinal Cord. Pero, en última instancia, la terapia no ha demostrado aún mucha eficacia, según una revisión de ensayos con células madre publicada en 2011 en BMC Medicine.
Enfermedad de Parkinson
En la página web de ensayos clínicos de los Institutos Nacionales de Salud aparecen dos ensayos clínicos de tratamientos con células madre. Uno de esos ensayos se lleva a cabo en China y utiliza células madre de la médula ósea de los propios pacientes. El otro ensayo, que figura como realizado en México, utiliza células madre de la grasa de los pacientes. Ambos ensayos son muy pequeños (20 pacientes en el ensayo chino y 10 en el mexicano). Es demasiado pronto para saber si alguno de los dos métodos funcionará.
Enfermedad de Alzheimer
La investigación con células madre se ha realizado en ratones, pero no en personas con la enfermedad de Alzheimer.
Esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig)
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Gol:
Probar que la seguridad de administrar células madre embrionarias en la médula espinal.
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Lo que se está haciendo:
Este ensayo se está llevando a cabo en la Universidad de Emory y está dirigido por la doctora Eva Feldman de la Universidad de Michigan.
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¿Funciona?
Hasta ahora, tres pacientes se han sometido al procedimiento con células madre. No se observaron efectos secundarios, por lo que la FDA ha aprobado que reciban un segundo tratamiento, más arriba en la médula espinal. Este ensayo no está diseñado para ver si el procedimiento mejora su ELA, sólo para ver si es seguro.
Esclerosis múltiple
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Gol:
Utilizar células madre para suprimir y luego restablecer el sistema inmunitario para que funcione sin EM.
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Lo que se está haciendo:
Los ensayos clínicos consisten en suprimir el sistema inmunitario de un paciente con esclerosis múltiple y, a continuación, trasplantar células madre adultas para reconstruir el sistema inmunitario... sin EM. Las células madre utilizadas son las que producen la sangre y suelen encontrarse en la médula ósea o en la sangre del cordón umbilical.
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¿Funciona?
Es demasiado pronto para saberlo. Sin embargo, un estudio italiano muestra cierto éxito. Investigadores de la Universidad de Génova, en Italia, estudiaron a 74 pacientes con EM. Primero, se suprimió su sistema inmunitario. A continuación, se les trasplantaron sus propias células madre hematopoyéticas. Dos pacientes murieron por "causas relacionadas con el trasplante", informan los investigadores. Al cabo de cinco años, el 66% de los pacientes había permanecido estable o había mejorado. El estudio concluye que la terapia "tiene un efecto sostenido en la supresión de la progresión de la enfermedad en los casos de EM agresiva que no responden a las terapias convencionales" y "también puede causar una mejora clínica sostenida", especialmente en las personas con la forma remitente-recurrente de la EM.
Precaución: Dado que hay que suprimir el sistema inmunitario antes del tratamiento con células madre, "los beneficios tienen que superar sustancialmente el riesgo", afirma una revisión de los ensayos de tratamiento con células madre publicada en BMC Medicine.
También se están realizando ensayos clínicos con células madre para otras enfermedades autoinmunes, como el lupus, la enfermedad de Crohn y la artritis reumatoide, según la revisión publicada en BMC Medicine. Todavía no está claro lo bien que funcionan esos tratamientos.
Cáncer
Glioblastoma:
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Gol:
Las células madre neurales se están utilizando en ensayos clínicos que pretenden destruir el glioblastoma, un tipo de cáncer cerebral, cuando la cirugía no es una opción.
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Lo que se está haciendo:
El City of Hope, un centro médico de California, está modificando genéticamente las células madre neurales para que produzcan una enzima que convierta un fármaco no tóxico (5-Fluorocitosina o 5-FC) en un medicamento contra el cáncer (5-Fluorouracilo o 5-FU). Los investigadores inyectan las células madre neurales modificadas en el cerebro del paciente, con la esperanza de que las células madre se desplacen hasta el tumor y se adhieran a él. A continuación, los pacientes reciben 5-FC. Cuando el 5-FC llega a la zona del tumor, las células madre adheridas ayudan a convertirlo en el medicamento contra el cáncer, el 5-FU. El objetivo es reducir o destruir el glioblastoma y evitar los efectos tóxicos en el resto del cuerpo.
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¿Funciona?
El ensayo, el primero que prueba este tratamiento en personas, aún está en marcha, por lo que es demasiado pronto para saber si es seguro y eficaz.
Leucemia y otros cánceres y trastornos de la sangre:
Uno de los usos originales de las células madre (procedentes de la médula ósea y de la sangre del cordón umbilical) es el tratamiento de los trastornos sanguíneos e inmunitarios. El trasplante de médula ósea o de sangre de cordón umbilical se ha convertido en el tratamiento estándar para algunas de estas afecciones.
El sitio web del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea tiene una lista de enfermedades que ahora pueden tratarse con células madre hematopoyéticas (formadoras de sangre). Entre ellas se encuentran varias leucemias y linfomas.
Reparación del cartílago
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Meta:
Utilizar células madre para fabricar nuevo cartílago.
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Lo que se está haciendo:
Todavía no se han hecho muchos ensayos en personas. Algunos investigadores han informado de que utilizan las propias células madre adultas de los pacientes (normalmente extraídas de su médula ósea), incrustando esas células madre en un gel o en una lámina de colágeno, y colocándolas en la zona dañada del cartílago (como la rodilla o el tobillo).
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¿Funciona?
No hay suficientes estudios para saberlo. Hasta ahora, los resultados son contradictorios porque el tejido fabricado por las células madre parece variar en su calidad y durabilidad, según una revisión de 2011 publicada en el Open Orthopaedics Journal.
