Un comité asesor de la FDA no está convencido de que un nuevo fármaco para la ELA sea eficaz.
El comité asesor de la FDA rechaza un nuevo fármaco para la ELA
Por Pauline Anderson
31 de marzo de 2022 C Un panel de expertos que asesora a la FDA votó por escaso margen el rechazo de un nuevo fármaco destinado a tratar la ELA.
Seis de los diez miembros del Comité Asesor sobre Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA decidieron que no hay pruebas suficientes para apoyar la aprobación del medicamento de Amylyx Pharmaceuticals? Las pruebas de un único ensayo son insuficientes, dijo el panel.
El destino del fármaco y el voto del comité se han seguido de cerca, ya que se necesitan nuevos tratamientos para esta devastadora enfermedad. Los miembros del comité dijeron que se sintieron conmovidos por los apasionados testimonios de pacientes, cuidadores y otros. Sin embargo, creen que las pruebas no cumplen los requisitos necesarios para la aprobación de la FDA.
"Se nos pidió que buscáramos pruebas sustanciales de persuasión y solidez, y creo que este ensayo no cumple ese requisito y es problemático", dijo el doctor Kenneth Fischbeck, investigador del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares.
"Sería un mal servicio para los pacientes y sus familias seguir adelante y aprobar un tratamiento cuyo beneficio es incierto", dijo Fischbeck.
El voto del comité no es vinculante. Aunque la FDA suele seguir las decisiones de sus asesores, el año pasado la agencia aprobó un nuevo y controvertido medicamento para el Alzheimer después de que un comité asesor similar votara en contra.
Se está preparando un estudio de fase III
Este nuevo fármaco contra la ELA ha demostrado que ralentiza el deterioro causado por la esclerosis lateral amiotrófica, a veces conocida como enfermedad de Lou Gehrigs,
dijo el doctor Jamie Timmons, jefe de comunicaciones científicas de Amylyx Pharmaceuticals.
El estudio descubrió que el fármaco ralentizaba el deterioro en un 25% en comparación con los pacientes que tomaban un placebo. Este cambio se considera clínicamente significativo.
Es la primera vez que un tratamiento muestra un beneficio tanto en la función como en la supervivencia en la ELA, las dos medidas clave en una enfermedad mortal e implacablemente progresiva, dijo Joshua Cohen, codirector general y cofundador de Amylyx.
Durante la reunión, los pacientes de ELA dijeron estar dispuestos a aceptar un mayor riesgo por la posibilidad de tener aunque sea un poco más de tiempo con sus seres queridos y argumentaron que el fármaco contiene dos compuestos que ya están disponibles. Pidieron a la FDA que ejerciera su flexibilidad normativa para aprobar este fármaco experimental.
Sin embargo, el panel de la FDA planteó una serie de problemas con el ensayo. Entre ellos, el pequeño tamaño de la muestra del estudio y la ausencia de beneficios para la supervivencia a las 24 semanas.
Muchos miembros del panel dijeron que esperan que un ensayo de fase III en curso sea más definitivo porque es mucho más grande. Los resultados de ese ensayo se esperan para principios de 2024.
