Un nuevo tratamiento para la EM se muestra prometedor en un ensayo
Por Amy Norton
Reportera de HealthDay
JUEVES, 25 de agosto de 2022 (HealthDay News) -- Un tratamiento experimental con anticuerpos para la esclerosis múltiple puede reducir los brotes de los síntomas a la mitad, frente a un tratamiento estándar, según ha descubierto un nuevo ensayo clínico.
El fármaco, llamado ublituximab, superó a un medicamento oral estándar para la EM en la reducción de las recaídas de los pacientes, es decir, los periodos de síntomas nuevos o que empeoran. También demostró ser mejor en la prevención de las áreas de daño inflamatorio en el cerebro.
El ublituximab aún no está aprobado para el tratamiento de la EM; la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está revisando los datos del ensayo y se espera que tome una decisión a finales de año, según el fabricante de medicamentos TG Therapeutics.
En caso de aprobarse, el ublituximab sería el último de un nuevo grupo de terapias contra la esclerosis múltiple denominadas anticuerpos monoclonales anti-CD20: anticuerpos creados en laboratorio que se dirigen a células específicas del sistema inmunitario que impulsan el proceso de la esclerosis múltiple.
Según un experto que no participó en el ensayo, los nuevos resultados ofrecen más pruebas de que el enfoque beneficia a los pacientes.
"¿Es esto revolucionario? No. Pero es una confirmación más del beneficio clínico que supone dirigirse a esta población de células en la sangre", dijo la doctora Lauren Krupp, que dirige el Centro de Atención Integral de la Esclerosis Múltiple de la NYU Langone en Nueva York.
La esclerosis múltiple es un trastorno neurológico que suele surgir entre los 20 y los 40 años. Está causada por un ataque erróneo del sistema inmunitario a la mielina del propio organismo, la vaina protectora que rodea las fibras nerviosas de la columna vertebral y el cerebro. Dependiendo de dónde se produzca el daño, los síntomas incluyen problemas de visión, debilidad muscular, entumecimiento y dificultades de equilibrio y coordinación.
La mayoría de las personas con EM padecen la forma remitente-recurrente, en la que los síntomas se agudizan durante un periodo y luego disminuyen. Con el tiempo, la enfermedad se vuelve más progresiva.
Las células del sistema inmunitario, denominadas células B, parecen desempeñar un papel especialmente importante en el desarrollo de la EM. Por ello, en los últimos años se han desarrollado anticuerpos monoclonales que eliminan las células B de la sangre. Uno de ellos, llamado ocrelizumab (Ocrevus), fue aprobado en Estados Unidos en 2017. El segundo, ofatumumab (Kesimpta), se aprobó en 2020.
Ambos anticuerpos eliminan los linfocitos B al dirigirse a una proteína de las células llamada CD20. El ublituximab tiene el mismo objetivo, pero está diseñado para ser más potente en la eliminación de las células B, dijo el Dr. Lawrence Steinman, investigador principal en el nuevo ensayo.
El ensayo no comparó el ublituximab con ninguno de los anticuerpos anti-CD20 existentes, subrayó Steinman, profesor de neurología de la Universidad de Stanford. Así que no se sabe si es más o menos eficaz.
Pero una ventaja potencial del nuevo anticuerpo, dijo Steinman, es que puede administrarse rápidamente.
Tanto Ocrevus como ublituximab requieren que los pacientes acudan a un centro médico para recibir infusiones cada seis meses. Pero una infusión de Ocrevus dura unas tres horas, mientras que el ublituximab puede administrarse en una hora.
Kesimpta, por su parte, evita por completo las infusiones. Se toma en casa una vez al mes, utilizando un autoinyector.
"Hay diferentes soluciones para diferentes personas", dijo Steinman. "Creo que siempre es bueno tener opciones".
Los resultados, publicados el 25 de agosto en la revista New England Journal of Medicine , se basan en más de 1.000 pacientes con EM, en su mayoría de la forma remitente-recurrente. Un pequeño porcentaje tenía EM secundaria progresiva, una segunda fase de la enfermedad que sigue a los años de recaída-remisión.
Aproximadamente la mitad fueron asignados aleatoriamente a infusiones de ublituximab, mientras que la otra mitad tomó el medicamento oral Aubagio (teriflunomida).
A lo largo de 96 semanas, los pacientes de ublituximab tuvieron la mitad de probabilidades de sufrir una recaída, con una tasa media anual de algo menos de 0,1, frente a casi 0,2 entre los pacientes de Aubagio. Y en las resonancias magnéticas mostraron menos áreas de inflamación en el cerebro.
Los linfocitos B son los responsables de producir los anticuerpos que combaten las infecciones. Por ello, uno de los principales problemas de seguridad de la reducción de células B es que puede hacer que las personas sean más vulnerables a las infecciones. Este fue el caso de este ensayo: El 5% de los pacientes con ublituximab desarrollaron una infección grave, incluida la neumonía, frente al 3% de los pacientes con Aubagio.
Hay muchos fármacos aprobados para tratar la EM. Sin embargo, Krupp señaló que algunos estudios recientes demuestran que a los pacientes les va mejor a largo plazo cuando reciben medicamentos de "alta eficacia" -que incluyen anticuerpos anti-CD20- frente a otros más antiguos con efectos más moderados.
Para Steinman, cuando se trata de iniciar un tratamiento de alta eficacia, es mejor hacerlo antes.
"Mi filosofía es que, si el seguro lo cubre, hay que atacar la enfermedad con fuerza y rapidez", dijo.
Esto plantea la cuestión del coste en el mundo real: Los anticuerpos monoclonales CD20 son caros; el precio de lista actual de Ocrevus es de unos 68.000 dólares al año, según el fabricante de medicamentos Genentech.
Por lo tanto, tanto Krupp como Steinman dijeron que las decisiones sobre los medicamentos dependen de los que cubre el plan de seguro del paciente.
Más información
La Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple tiene más información sobre el tratamiento de la EM.
