Por Jerry Grillo De los archivos de doctor
Un descubrimiento dramático en la edición de genes puede darnos una poderosa herramienta para luchar contra las enfermedades.
Se llama CRISPR y tiene a los investigadores saltando de alegría.
"Ha revolucionado totalmente la biología... y sólo estamos al principio", dice James Dahlman, químico y bioingeniero del Instituto Tecnológico de Georgia.
Este descubrimiento que podría cambiar el mundo se produjo cuando se hizo realidad uno de los peores temores de la ciencia.
La luciérnaga
La gente se ha preocupado por ella durante años: una superbacteria alimentada por bacterias que pueden resistir los antibióticos más potentes.
Y ahora está aquí, en los Estados Unidos.
En abril, una mujer de 49 años acudió a una clínica de Pensilvania con síntomas de infección urinaria. Los investigadores pronto descubrieron que tenía un gen que hacía que su infección fuera resistente a todos los antibióticos.
"El botiquín está vacío para algunos pacientes", dijo el director de los CDC, Thomas Frieden, en el Club Nacional de Prensa tras el descubrimiento. "Es el fin del camino para los antibióticos a menos que actuemos con urgencia".
Afortunadamente para todos nosotros, los científicos están actuando con urgencia. Los resultados son prometedores.
La necesidad de soluciones
La revolución de CRISPR comenzó en la escala más pequeña. Proviene de las bacterias. Y quizá ha llegado en el momento justo.
Los antibióticos y fármacos similares se han utilizado durante más de 70 años. Han salvado la vida de millones de personas. Pero a menudo se recetan en exceso. Como resultado, hemos visto el aumento de bacterias resistentes que ya no ceden a los medicamentos que antes hacían su trabajo.
"Esto está creando un enorme desafío para nuestro sistema médico", afirma el doctor Timothy Lu, del MIT, uno de los principales investigadores del mundo de CRISPR.
Los antibióticos funcionan con las infecciones bacterianas. No funcionan con los virus, pero, según Lu, algunos médicos te dan un antibiótico aunque no esté diseñado para curar lo que tienes.
"Otro problema de los antibióticos es que matan tanto las bacterias buenas como las malas", dice Lu.
Por eso, las opciones de medicamentos para muchas infecciones bacterianas son cada vez más limitadas. En el caso de la superbacteria, no hay opciones farmacológicas conocidas.
Por si las cosas no estuvieran ya en peligro, cada año las bacterias resistentes a los medicamentos causan unas 23.000 muertes.
Pero a medida que las infecciones se han hecho más fuertes, también lo han hecho las herramientas de la ciencia.
Un gran descubrimiento
Los investigadores descubrieron las moléculas CRISPR en la naturaleza. Es algo que los microbios han utilizado para defenderse de los virus durante millones de años.
Están formadas por secuencias genéticas que se repiten. Estos patrones son interrumpidos por cosas llamadas "espaciadores". Son restos de código genético de invasores anteriores (como un virus). Así, el sistema CRISPR es como un banco de memoria genética que ayuda al cuerpo a encontrar y destruir a los invasores, cuando y si vuelven.
En los últimos años, los científicos han descubierto cómo diseñar el sistema CRISPR para editar la composición genética de las células humanas. Hoy en día, es posible que oiga hablar de algo llamado sistema CRISPR-Cas9. Cas9 es una sustancia química que produce el cuerpo y que actúa como un par de tijeras, cortando el ADN ofensivo.
Así que, básicamente, CRISPR-Cas9 es una herramienta de precisión que puede utilizarse para atacar tramos específicos del código genético, editando el ADN, cortando y pegando, si se quiere.
En los tres años transcurridos desde que los científicos de la Universidad de California-Berkeley, Harvard y el M.I.T. demostraron la herramienta de edición genética CRISPR, se han realizado cientos de experimentos con ella. Algunos de los resultados, como los de los laboratorios de Dahlman y Lu, pueden anunciar una nueva era en la medicina.
El laboratorio de Dahlman está trabajando en medicamentos genéticos que pueden dirigirse a complicadas combinaciones de genes simultáneamente. Y el laboratorio de Lu ha utilizado el CRISPR para matar selectivamente las bacterias que tienen genes propensos a la resistencia a los antibióticos, o a causar enfermedades.
En este momento, ese es el trabajo de la vida de Lu.
"Desde que era estudiante de doctorado, mi objetivo ha sido desarrollar nuevas fuentes alternativas de terapias para luchar contra las enfermedades", dice.
Y eso podría cambiar qué medicamentos te dan los médicos y cuándo.
¿Qué pasa ahora?
Gracias a CRISPR (abreviatura de "clustered regularly interspaced short palindromic repeats", por cierto), los investigadores prevén un momento en el que se podrán tratar eficazmente afecciones genéticas devastadoras y en el que se eliminarán muchas enfermedades.
Entre las que se espera que CRISPR ayude están:
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Hemofilia
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Anemia de células falciformes
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VIH
Definitivamente, aún no estamos ahí, pero el camino parece claro.
"Ya estamos haciendo estudios con los que sólo podíamos soñar hace apenas 4 años", dice Dahlman.
Y una de las mejores partes del asunto es que la tecnología no supone precisamente un gasto para los laboratorios que realizan la investigación.
"Esta herramienta increíblemente potente permite realizar la edición de genes a un coste y escala sin precedentes", afirma Lu.
Así pues, el clamor sobre CRISPR en la comunidad científica ha alcanzado niveles in crescendo, y con razón. Se trata de una tecnología que cambia el mundo.
"Se trata de la democratización de la ciencia", afirma Lu.
