El manejo de la mastocitosis sistémica avanzada mediante el tratamiento y la autodefensa de los cuidados

Compartir en Facebook Compartir en Twitter Compartir en Pinterest Imprimir Email Guardar /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap);.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left: 50%; @media screen and (max-width: 1023px) { margin-left: 0% !important; }}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left: 65%; @media screen and (max-width: 769px) { margin-left: 30% !important; }}.module-conspon-attr { max-width: 990px; margin: 10px auto; padding: 0 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { width: 100%; max-width: 130px;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto;}.social-share-tools { max-width: 990px; margin: 15px auto; // padding-left: 3px; float: none;}@media screen and (max-width: 1239px) { . module-conspon-attr { width: 100%; margin: 10px 0 10px 110px; } h1.page-heading { margin: 10px 0 10px 110px; } .social-share-tools { width: 100%; margin: 15px 0 15px 101px; }}@media screen and (max-width: 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left: 15px; } h1.page-heading { margin-left: 15px !important; } .social-share-tools { margin-left: 15px; }}@media screen and (max-width: 767px) { . module-conspon-attr { margin-left: 10px; text-align: left; border-top: none; display: block; } h1.page-heading { margin-left: 10px; font-size: 2.5rem !important; } .social-share-tools { margin-left: 10px; }}.conspon { font-family: Lato,sans-serif; color: #222; margin-left: 14%; width: 100%; max-width: 650px;}@media screen and (max-width: 1023px) { .conspon { margin-left: 0!important; }}.conspon { font-family: Lato, sans-serif; color: #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom: 25px}.conspon .mt-27 { margin-top: 27px}.conspon .mt-25 { margin-top: 25px}.conspon .mt-20 { margin-top: 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom: 20px}.conspon .mtb-20 { margin: 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin: 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom: 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top: 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top: 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top: 20px }}. conspon .itallic { font-style: italic}.conspon .section { margin: 20px 0}.conspon .section .data-header { font-size: 22px; font-weight: 700; line-height: 1.27; color: #222}.conspon .section .data-content { color: #222; font-family: Lato, sans-serif; font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (min-width:768px) {.conspon .section .data-content .desktop-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (max-width:767px) {.conspon .section .data-content .mobile-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content a { color: #187aab; text-decoration: none }.conspon .section .data-content span { color: #187aab; font-weight: 700}.conspon .section .important { font-size: 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display: flex; justify-content: space-between; flex-direction: row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top: 8px; font-size: 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction: column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width: 100%; margin-left: 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display: flex; flex-direction: column*/ float: left; max-width: 310px; margin-right: 15px; width: 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float: none; width: 100%; max-width: 100%; }}. conspon .small-text { font-size: 12px !important}.conspon .small-text.reference li { padding-left: 15px}.conspon .section-footer .data-content { font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon.copyright-disclaimer { color: #000; font-size: 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top: 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top: 26px; margin-bottom: 26px}.isi-main-content { padding: 0 !important}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000}.conspon .container-isi ul { estilo de lista: ninguno}.conspon .container-isi ul li::before { contenido: "\2022"; position: absolute; margin-left: -24px; margin-top: 2px; color: #0a3762; font-size: 16px; line-height: 1.1}.conspon .container-isi ul>

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Nancie es voluntaria en una tienda local sin ánimo de lucro que apoya a los niños con cáncer.

En 2005, Nancie visitó a su alergólogo tras desarrollar una erupción cutánea. Se sometió a pruebas de alergia y a inmunoterapia, lo que la llevó a sufrir varios episodios anafilácticos que pusieron en peligro su vida. Para la entonces esposa de 54 años y madre de dos hijos, eso fue solo el comienzo de un viaje física y emocionalmente desafiante.

Nancie siguió viviendo con síntomas inexplicables y recurrentes mientras intentaba encontrar un diagnóstico. Experimentó dolor de estómago, náuseas, vómitos y anafilaxia. Descubrió que los desencadenantes externos, como diversos alimentos, aditivos alimentarios, fármacos, inhalantes, cambios de temperatura, estrés y ejercicio, contribuían a sus síntomas, que afectaban significativamente a su vida.

Nancie fue remitida a otro especialista, que revisó su historial médico y le recomendó que se hiciera una biopsia de médula ósea. La evaluación de la biopsia y otras valoraciones condujeron al diagnóstico de mastocitosis sistémica (MS). Las pruebas de biomarcadores de la muestra de la biopsia también ayudaron a identificar la mutación KIT D816V, que causa la enfermedad en aproximadamente el 95% de los casos de MS.

Unas 32.000 personas en Estados Unidos padecen SM, una enfermedad rara en la que el organismo produce en exceso mastocitos, un tipo de célula clave del sistema inmunitario.

En los años siguientes al diagnóstico inicial de Nancie, su especialista observó daños en los órganos y determinó que padecía SM avanzada, un subtipo de SM. En esta enfermedad potencialmente mortal, los mastocitos anormales se acumulan en varios órganos, como la piel, la médula ósea y el intestino.

Aunque la experiencia de cada persona con la SM avanzada es diferente, Nancie acabó desarrollando un agrandamiento del hígado y del bazo. Era incapaz de digerir muchos alimentos, lo que le hacía perder peso y experimentar la acumulación de líquido en el abdomen (ascitis) y la hinchazón del estómago. Como resultado, Nancie llevaba una dieta restringida y sólo comía alimentos que preparaba ella misma por miedo a tener una posible reacción.

"Debido a los síntomas debilitantes asociados a la SM avanzada, la vida cotidiana puede verse a menudo alterada para las personas afectadas por esta enfermedad, y con frecuencia se ven limitadas en su capacidad para trabajar o realizar actividades rutinarias", dijo el Dr. Tsewang Tashi, profesor adjunto de Medicina de la División de Hematología y Enfermedades Hematológicas del Instituto Oncológico Huntsman de la Universidad de Utah, que actualmente supervisa el cuidado de Nancie.

Con el tiempo, Nancie no podía salir de casa muy a menudo. Su enfermedad le impedía llevar su anterior estilo de vida, que incluía los viajes, y la obligó a jubilarse tras 34 años en su trabajo.

Acudiendo a médicos especializados en SM y aprovechando los recursos proporcionados por la Sociedad de Mastocitos (TMS) a través de su sitio web y de las conferencias anuales, Nancie aprendió consejos sobre cómo gestionar su salud y navegar por la atención mientras vivía con la enfermedad.

Lecciones para los afectados por una enfermedad rara

Uno de los consejos más importantes que Nancie da a otras personas que viven con una enfermedad rara es que entiendan su condición y se conviertan en su propio defensor. Cree que es especialmente importante colaborar activamente con el equipo sanitario, escuchar a tu cuerpo y registrar regularmente todos tus síntomas y compartirlos con tus médicos.

"Recomiendo mantener tu historial médico en un solo lugar, incluyendo los síntomas, los medicamentos actuales y las alergias, para que sea fácilmente accesible y estés preparado para las visitas a la sala de emergencias o al médico", dijo Nancie. "Debido a que el SM avanzado puede dar lugar a una serie de síntomas diferentes, he descubierto que es fundamental trabajar con médicos que tienen experiencia en el manejo de estos efectos, incluso si significa viajar más lejos para verlos."

Una opción de tratamiento para Nancie

Al persistir la enfermedad de Nancie, dos médicos locales determinaron que tenía SM agresiva, un subtipo de SM avanzada que puede conducir a la insuficiencia de órganos y a la reducción de la supervivencia. Teniendo en cuenta este difícil diagnóstico, buscó una segunda opinión de un especialista en SM y fue dirigida al Dr. Michael Deininger.

"El SM avanzado está causado principalmente por la mutación KIT D816V, un cambio genético que puede provocar efectos potencialmente mortales debido al crecimiento anormal de los mastocitos", dijo el Dr. Deininger. "Históricamente, no había opciones de tratamiento diseñadas para dirigirse a este impulsor subyacente del SM avanzado".

En 2018, el Dr. Deininger inscribió a Nancie en un ensayo clínico que estudia el avapritinib (ahora conocido como AYVAKIT®), una terapia diseñada para atacar la mutación KIT D816V y ayudar a frenar el crecimiento de los mastocitos.

AYVAKIT es un medicamento de prescripción aprobado por la FDA en junio de 2021 para el tratamiento de adultos con SM Avanzado, incluyendo SM agresivo, SM con una neoplasia hematológica asociada y leucemia de mastocitos. AYVAKIT no está recomendado para el tratamiento del SM Avanzado en personas con recuentos bajos de plaquetas (menos de 50 x 109/L). AYVAKIT puede causar efectos secundarios graves, incluyendo hemorragias cerebrales, efectos secundarios cognitivos y toxicidad embriofetal.

Por favor, consulte la Información de Seguridad Importante a continuación.

La vida de Nancie en el tratamiento

Aunque las experiencias individuales con AYVAKIT varían, Nancie empezó a sentirse mejor tras el tratamiento. Su hinchazón abdominal y el dolor de estómago disminuyeron, lo que le permitió mantener una dieta saludable y ganar peso.

Nancie se mantiene en estrecho contacto con su equipo sanitario local para mantenerles informados sobre cualquier efecto secundario que experimente con el medicamento, incluidos los efectos cognitivos. Los efectos secundarios más comunes de AYVAKIT en personas con SM avanzada incluyen retención de líquidos o hinchazón, diarrea, náuseas, cansancio y cambios en ciertos análisis de sangre. Los médicos de Nancie también evalúan regularmente su respuesta al tratamiento y controlan sus recuentos de plaquetas para detectar otros posibles efectos secundarios.

"Además de tomar AYVAKIT a diario, ahora estoy incorporando una variedad de opciones de estilo de vida saludable, como hacer ejercicio", dijo Nancie. "Me siento afortunada de poder disfrutar del aire libre y del tiempo con mis amigos y mi familia mientras vivo con esta desafiante enfermedad. Aprecio especialmente el voluntariado en una tienda local que dona sus ganancias netas a un hospital: es muy importante para mí devolver algo."

Para más información, visite www.AYVAKIT.com.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE LA SEGURIDAD DE AYVAKIT

AYVAKIT puede causar efectos secundarios graves, incluyendo:

Hemorragia en el cerebro. Durante el tratamiento con AYVAKIT puede producirse una hemorragia cerebral grave que puede provocar la muerte. Deje de tomar AYVAKIT e informe a su proveedor de atención médica de inmediato si desarrolla algún síntoma como dolor de cabeza intenso, vómitos, somnolencia, mareos, confusión o debilidad grave en uno o más lados del cuerpo. Su proveedor de atención médica comprobará sus recuentos de plaquetas antes y durante el tratamiento con AYVAKIT.

Efectos cognitivos. Los efectos secundarios cognitivos son comunes con AYVAKIT y pueden ser graves. Informe a su proveedor de atención médica si desarrolla cualquier síntoma cognitivo nuevo o que empeora, incluyendo olvido, confusión, perderse, problemas para pensar, somnolencia, problemas para mantenerse despierto (somnolencia), problemas para encontrar palabras, ver objetos o escuchar cosas que no están allí (alucinaciones), o un cambio en el estado de ánimo o el comportamiento.

Antes de tomar AYVAKIT, informe a su proveedor de atención médica sobre todas sus condiciones médicas, incluyendo si usted:

• tienen un recuento bajo de plaquetas

• tiene abultamiento o debilitamiento de la pared de un vaso sanguíneo (aneurisma) o antecedentes de hemorragias en el cerebro

• Tiene antecedentes de accidente cerebrovascular en el último año

• están embarazadas o planean quedarse embarazadas. AYVAKIT puede causar daños a su bebé por nacer

  • Las mujeres que pueden quedarse embarazadas: Su proveedor de atención médica debe hacer una prueba de embarazo antes de comenzar con AYVAKIT. Debe utilizar un método anticonceptivo eficaz (contracepción) durante el tratamiento con AYVAKIT y durante 6 semanas después de la última dosis de AYVAKIT. Hable con su proveedor de atención médica sobre los métodos anticonceptivos que pueden ser adecuados para usted. Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si se queda embarazada o cree que puede estarlo durante el tratamiento con AYVAKIT.

  • Los varones con parejas femeninas que puedan quedar embarazadas deben utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y durante las 6 semanas siguientes a la última dosis de AYVAKIT.

• están amamantando o planean hacerlo. No se sabe si AYVAKIT pasa a la leche materna. No amamante durante el tratamiento con AYVAKIT y durante al menos 2 semanas después de la última dosis de AYVAKIT. Hable con su proveedor de atención médica sobre la mejor manera de alimentar a su bebé durante este tiempo

Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma, incluidos los de venta con y sin receta, las vitaminas y los suplementos de hierbas. AYVAKIT puede afectar a la forma en que funcionan otros medicamentos, y algunos otros medicamentos pueden afectar a la forma en que funciona AYVAKIT. Hable con su proveedor de atención médica antes de comenzar un nuevo medicamento.

No conduzca ni maneje maquinaria peligrosa si tiene confusión o problemas para pensar durante el tratamiento con AYVAKIT.

Los efectos secundarios más comunes de AYVAKIT en personas con AdvSM incluyen retención de líquidos o hinchazón, diarrea, náuseas, cansancio y cambios en ciertos análisis de sangre.

Su proveedor de atención médica puede cambiar su dosis, suspender temporalmente o interrumpir permanentemente el tratamiento con AYVAKIT si desarrolla ciertos efectos secundarios. AYVAKIT puede causar problemas de fertilidad en las mujeres y puede disminuir la producción de esperma en los hombres, lo que puede afectar su capacidad de tener un hijo. Hable con su médico si esto le preocupa. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de AYVAKIT. Llame a su médico para que le aconseje sobre los efectos secundarios.

Se le anima a informar a la FDA sobre los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados.

Visite www.fda.gov/medwatch, o llame al 1-800-FDA-1088.

Consulte la información de prescripción completa y la información para el paciente de AYVAKIT en www.AYVAKIT.com.

Este contenido fue desarrollado por Blueprint Medicines Corporation, el fabricante de AYVAKIT.

Blueprint Medicines y AYVAKIT son marcas registradas de Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

médico no respalda ningún producto, servicio o tratamiento específico.