La investigación sobre la esclerosis múltiple conduce a nuevos descubrimientos y tratamientos. He aquí las novedades y el horizonte de la esclerosis múltiple.
La esclerosis múltiple puede afectarle de la cabeza a los pies. Se produce cuando el sistema inmunitario se vuelve loco y ataca las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. Esto inflama y daña la capa protectora de los nervios, llamada mielina. Esto significa que los nervios no pueden comunicarse entre sí como deberían. Esto provoca problemas mentales y físicos, y a veces discapacidad.
Las terapias modificadoras de la enfermedad (TME) son fármacos utilizados para evitar que la EM empeore. La Academia Americana de Neurología recomienda que las personas empiecen a utilizar un DMT poco después del diagnóstico para proteger su mielina. Esto puede:
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Reducir el número de nuevos ataques de EM, denominados recaídas
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Retrasar la discapacidad
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Limitar la nueva inflamación en su sistema nervioso central (SNC)
¿Qué hay de nuevo?
La FDA ha aprobado más de una docena de DMT para la EM. Los nuevos aparecen a la velocidad del rayo.
El enfoque de la investigación ha cambiado en los últimos años. Durante mucho tiempo se pensó que las células T, un tipo de célula del sistema inmunitario, eran las responsables de la EM. Pero estudios recientes demuestran que otro tipo de células inmunitarias, las células B, también intervienen en el ataque a la mielina. Los nuevos tratamientos se dirigen a estas células.
El ocrelizumab (Ocrevus) elimina determinadas células B de la sangre. Está aprobado en Estados Unidos para todas las formas de EM. Pero es el primer fármaco utilizado específicamente para tratar el tipo de EM primaria progresiva. La Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple califica al ocrelizumab de "revolucionario". Se administra por vía intravenosa cada 6 meses.
La FDA ha aprobado otro fármaco dirigido a las células B para la EM recidivante, el tipo más común. El ofatumumab ya se utiliza para tratar algunos tipos de leucemia. Es una inyección que se administra una vez al mes.
Los investigadores compararon el ofatumumab con la teriflunomida (Aubagio), una píldora diaria utilizada habitualmente para la EM. El estudio descubrió que el ofatumumab provocaba un 50% menos de recaídas. También redujo el riesgo de empeoramiento de la discapacidad en aproximadamente un 30%. Y redujo el número de nuevas lesiones de EM (cicatrices).
Otros tratamientos recientes destacados son:
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En 2018, fingolimod (Gilenya) se convirtió en el primer fármaco aprobado para tratar las formas recidivantes de la EM en niños de hasta 10 años. (También se utiliza en adultos). El fingolimod es una píldora que se toma una vez al día. Atrapa ciertos glóbulos blancos dentro de los ganglios linfáticos, glándulas que ayudan a filtrar las sustancias nocivas del organismo. Esto significa que los glóbulos no pueden entrar en el sistema nervioso central, lo que reduce el daño de la inflamación.
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Siponimod (Mayzent) fue aprobado en 2019 como el primer fármaco oral para tratar específicamente la enfermedad secundaria progresiva activa (EMSP con recaídas). Es similar al fingolimod. También trata el síndrome clínicamente aislado (SCA) y la enfermedad remitente-recurrente (EMRR).
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Ozanimod (Zeposia) obtuvo la aprobación en 2020 para tratar a los adultos con tipos de EM recidivantes. Al igual que el fingolimod y el siponimod, actúa manteniendo algunos glóbulos blancos fuera de la circulación. Se toma en forma de píldora diaria.
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La cladribina (Mavenclad) fue aprobada en 2019. Se dirige a las células T y a las células B. Trata los tipos recidivantes de EM, incluida la enfermedad secundaria progresiva activa, pero no el SCA. Solo se administra si no se pueden tomar otros fármacos para la EM o cuando estos no funcionan. Esto se debe a los problemas de seguridad, que incluyen un mayor riesgo de cáncer y defectos de nacimiento en los niños no nacidos. Se toma en forma de píldora en dos ciclos a lo largo de 2 años.
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El fumarato de diroximel (Vumerity), aprobado en 2019, también trata la EM recurrente. Los investigadores creen que cambia la respuesta de tu sistema inmunitario para que cause menos inflamación. También puede ayudar a proteger sus células nerviosas del daño. Es similar a otro fármaco llamado dimetilfumarato (Tecfidera).
¿Qué hay en el horizonte?
Los investigadores de la EM siguen encontrando nuevas formas de utilizar los fármacos actuales.
El ibudilast es un fármaco utilizado en algunas partes de Asia para tratar el asma y algunos efectos de los accidentes cerebrovasculares. En un segundo estudio de prueba de este fármaco, los investigadores descubrieron que ralentizaba el encogimiento del cerebro en personas con EM progresiva. La FDA ha puesto el ibudilast en una vía rápida para su posible aprobación una vez finalizados los ensayos.
Una pregunta importante que se hacen los investigadores es: ¿Cómo podemos reparar la mielina? Los tratamientos que se están estudiando son:
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Un antihistamínico (un tipo de fármaco utilizado a menudo para las alergias) llamado fumarato de clemastina (Tavist). Se descubrió que mejoraba las señales nerviosas en personas con daños en los nervios ópticos. Esto sugiere que se reconstruyó parte de la mielina.
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La metformina, un fármaco común para la diabetes. En un estudio en ratas, reparó las células madre que construyen la mielina. El fármaco imita los efectos del ayuno intermitente (comer cada dos días), que también ayudó a reparar la mielina en el mismo estudio con ratas.
Los trasplantes de células madre son otro ámbito de investigación. Los Institutos Nacionales de la Salud están pagando un estudio en varias ciudades para ver si funcionan mejor que los tratamientos farmacológicos en personas con EM grave con recaídas. Estudios anteriores demuestran que pueden funcionar.
Así es como se está probando: la mitad de las personas reciben los mejores medicamentos disponibles que podrían mejorar su EM. La otra mitad recibe lo que se llama un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas. Las células madre se extraen de su propia médula ósea y se congelan. A continuación, los médicos le administran quimioterapia para eliminar las células inmunitarias que causan la EM. Por último, las células madre de la médula ósea se le infunden de nuevo.
La esperanza es que las células madre trasplantadas inunden su sistema inmunitario, lo restablezcan y detengan el ataque a su mielina. Esto podría evitar que la enfermedad empeore, significar que no se necesitan medicamentos para la EM de por vida y, posiblemente, recuperar algunas capacidades físicas.
Los trasplantes de células madre son arriesgados. Por eso es importante averiguar si los beneficios superan los riesgos, en comparación con los medicamentos que también pueden tener efectos secundarios.
Otras investigaciones
Biomarcadores: Se trata de señales procedentes de los fluidos corporales o de las imágenes (como la resonancia magnética) que le ayudan a usted y a sus médicos a hacer un seguimiento de la progresión de su enfermedad para poder tratarla de la forma más eficaz. Por ejemplo, un nuevo y sencillo análisis de sangre que mide pequeñas cantidades de proteínas derivadas de las neuronas (neurofilamentos) puede servir para predecir la gravedad de la EM y la eficacia del tratamiento para proteger el tejido cerebral. Los científicos siguen estudiando los biomarcadores conocidos para obtener más información y buscar otros nuevos.
Genes: Constituyen el manual de instrucciones biológico de tus padres sobre cómo construir y mantener tu cuerpo. Hay genes conocidos como "genes de susceptibilidad" que parecen aumentar el riesgo de padecer EM. Los científicos están estudiando cómo actúan estos genes en el sistema nervioso para saber más sobre cómo podrían conducir a la EM. Esto incluye estudios sobre la forma en que los genes que subyacen al género afectan a la EM.
El entorno: Ciertas cosas que ocurren en el entorno, como la falta de vitamina D o la exposición al virus de Epstein-Barr, pueden afectar a la probabilidad de contraer EM. Los científicos siguen estudiando esto y buscando otros factores.
Microbioma intestinal: Es el equilibrio natural de las bacterias en el intestino. La naturaleza de este microbioma parece cambiar con la EM. Los científicos están estudiando si es posible cambiar el microbioma con probióticos especializados para ayudar a disminuir o prevenir el desarrollo de la EM en algunas personas.
Sistema inmunitario: Hace tiempo que se sabe que la respuesta inmunitaria del organismo desempeña un papel en la EM. Los científicos siguen estudiando los detalles de este proceso, como el funcionamiento de las células B, las células T, las células dendríticas y las células asesinas naturales en la enfermedad. Esto ya ha conducido a algunos tratamientos y puede conducir a otros.
Imágenes: Las imágenes del cerebro y la médula espinal (neuroimagen) pueden ayudar a diagnosticar mejor la EM, así como a seguir la evolución de la enfermedad y el tratamiento. Además, los científicos recogen imágenes del cerebro, la médula espinal y partes del ojo (retina) para buscar cambios en el curso de la EM a lo largo del tiempo. De este modo, esperan aprender más sobre el funcionamiento de la enfermedad y los efectos positivos y negativos de los distintos tratamientos. Los científicos siguen buscando imágenes más potentes y precisas para el seguimiento de la EM, especialmente en el desarrollo de nuevas máquinas de resonancia magnética.
