Los medicamentos recetados se prescriben a menudo para usos distintos de los aprobados por la FDA. Descubra por qué.
Uso de medicamentos fuera de etiqueta: Lo que hay que saber
Los medicamentos recetados se prescriben a menudo para usos distintos a los aprobados por la FDA. Descubra por qué.
Por Kelli Miller Del médico Archivos
La próxima vez que su médico le escriba una receta, considere esto: Es posible que el medicamento no esté aprobado para su condición específica o grupo de edad.
Pero probablemente no deberías llamar a la junta médica. Esta práctica, denominada prescripción "off-label", es totalmente legal y muy común. Más de una de cada cinco recetas que se hacen a pacientes externos en EE.UU. son para terapias no aprobadas.
"Off-label" significa que el medicamento se utiliza de una manera no especificada en la etiqueta del envase aprobado por la FDA, o inserto. Todos los medicamentos de venta con receta que se comercializan en EE.UU. llevan una etiqueta individual aprobada por la FDA. Esta etiqueta es un informe escrito que proporciona instrucciones detalladas sobre los usos y las dosis aprobadas, que se basan en los resultados de los estudios clínicos que el fabricante del medicamento presentó a la FDA.
A mucha gente le puede sorprender saber que la FDA regula la aprobación de los medicamentos, no su prescripción, y ... los médicos son libres de prescribir un medicamento por cualquier [razón que consideren médicamente apropiada], dice G. Caleb Alexander, MD, MS, un defensor de la ética médica y profesor asistente de medicina en el Centro Médico de la Universidad de Chicago. "El uso fuera de etiqueta es tan común, que prácticamente todos los medicamentos se utilizan fuera de etiqueta en algunas circunstancias".
Desconocimiento del uso fuera de lo indicado
A pesar de la importancia del uso de medicamentos fuera de la etiqueta, los expertos dicen que pocos pacientes son conscientes de que están recibiendo un medicamento fuera de la etiqueta. Además, los médicos no están obligados a informar a los pacientes de que un fármaco se utiliza de forma no autorizada.
Michelle Murphy, habitante de los suburbios de Atlanta, se quedó atónita al enterarse de que el nadolol, el medicamento betabloqueante que había estado tomando todos los días durante varios años para prevenir las migrañas, no estaba aprobado para ese uso.
"Es casi como si fuéramos sujetos de prueba, a los que se les asegura que todo irá bien porque ha funcionado para ayudar a la gente en los estudios que lo estaban tomando, pero no exactamente para lo que nosotros lo estamos tomando", dice Murphy.
Beneficios del uso de fármacos fuera de la etiqueta
La prescripción fuera de etiqueta no es necesariamente mala. Puede ser beneficiosa, especialmente cuando los pacientes han agotado todas las demás opciones aprobadas, como puede ser el caso de las enfermedades raras o el cáncer.
Según la Sociedad Americana del Cáncer, el tratamiento del cáncer implica a menudo el uso de ciertos fármacos de quimioterapia fuera de la etiqueta, porque un fármaco de quimioterapia aprobado para un tipo de cáncer puede en realidad dirigirse a muchos tipos diferentes de tumores. El uso de un fármaco o de una combinación de fármacos fuera de lo indicado suele representar la norma de tratamiento.
Los betabloqueantes son otro ejemplo de prescripción beneficiosa fuera de etiqueta. Estos medicamentos están aprobados por la FDA para el tratamiento de la hipertensión arterial, pero son ampliamente reconocidos por los cardiólogos como un estándar de atención para los pacientes con insuficiencia cardíaca. Y de hecho, algunos betabloqueantes están ahora formalmente aprobados para tratar la insuficiencia cardíaca. No es infrecuente que los usos no contemplados en la etiqueta acaben siendo aprobados por la FDA.
Otros fármacos que se prescriben habitualmente fuera de lo indicado son los antidepresivos tricíclicos para el dolor crónico y los antipsicóticos para el trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH). "Nombra el fármaco y se te pueden ocurrir usos fuera de lo indicado", dice Alexander.
Una práctica arriesgada?
Existe un debate sobre el uso de medicamentos fuera de etiqueta. Los médicos subrayan que la prescripción fuera de etiqueta tiene su lugar en la práctica médica, pero también admiten que el uso de un fármaco fuera de etiqueta puede aumentar el riesgo de demandas en caso de que un paciente tenga efectos secundarios indeseados o malos.
"La prescripción fuera de etiqueta puede exponer a los pacientes a tratamientos arriesgados e ineficaces", escriben la profesora de ética médica Rebecca Dresser y el doctor Joel Frader en el número de otoño de 2009 de The Journal of Law, Medicine & Ethics.
El Fen-Phen es uno de los mejores ejemplos de uso no contemplado en la etiqueta con un mal resultado. La FDA aprobó los medicamentos clorhidrato de fenfluramina e hidrocloruro de fentermina como tratamientos individuales a corto plazo para la obesidad. Sin embargo, los médicos acabaron recetando los dos fármacos juntos después de que apareciera un artículo en una revista médica y en numerosas publicaciones convencionales en el que se describían los espectaculares efectos del cóctel para la pérdida de peso.
Esta combinación de fármacos no autorizada tuvo resultados devastadores: Muchos pacientes acabaron con daños graves, y potencialmente mortales, en las válvulas del corazón, un resultado que desencadenó una demanda multimillonaria. En 1997, la FDA ordenó la retirada de Fen-Phen del mercado.
Aunque algunas terapias no indicadas pueden ser beneficiosas e incluso salvar la vida de algunos pacientes, en la mayoría de los casos, hay poca o ninguna evidencia científica que demuestre su eficacia. En un reciente comentario publicado en Archives of Internal Medicine, tres científicos del departamento de bioética del Centro Clínico de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) afirman que "el uso fuera de lo indicado se ha identificado como un aspecto de la prescripción problemática de medicamentos", en parte debido a la insuficiencia de datos sobre la seguridad y la eficacia de los mismos.
Un problema para los médicos
Algunos médicos también pueden estar confundidos sobre el estado de aprobación de un medicamento. Un número sorprendente de médicos cree que un medicamento está aprobado por la FDA para algo cuando no lo está, informaron recientemente Alexander y sus colegas en Pharmacoepidemiology and Drug Safety.
"No se trata de una cuestión trivial", afirma Alexander. "Nuestros hallazgos sugieren que algunas prescripciones fuera de etiqueta podrían estar impulsadas por creencias erróneas sobre la aprobación de la FDA y el nivel de evidencia que apoya el uso de medicamentos fuera de etiqueta".
Alexander afirma que se necesitan urgentemente mejores estrategias y herramientas para informar a los médicos sobre los usos comunes, no contemplados en la etiqueta, que suponen el mayor daño. Los malentendidos sobre el uso aprobado de un fármaco o sus efectos secundarios pueden aumentar el riesgo de que el paciente cometa errores de medicación y resultados peligrosos.
Por ejemplo, la investigación de Alexander demostró que casi uno de cada cinco médicos encuestados que recetaron el fármaco quetiapina (Seroquel) para la demencia con agitación creía erróneamente que estaba aprobado para ese uso. Sin embargo, el medicamento lleva una advertencia de "recuadro negro" -la advertencia más severa de la FDA- en la que se indica que el uso de fármacos antipsicóticos se asocia a un mayor riesgo de muerte en pacientes ancianos con demencia.
Los medicamentos psiquiátricos se encuentran entre los fármacos más comunes que se prescriben de forma no autorizada, y su uso en niños es especialmente preocupante. Muchos de los fármacos recetados a los niños se utilizan fuera de la etiqueta porque los medicamentos se prueban con menos frecuencia en este grupo de edad. En marzo de 2009, los investigadores informaron en Academic Pediatrics de que el 62% de las visitas pediátricas ambulatorias dieron lugar a una prescripción fuera de la etiqueta. Los niños menores de 6 años eran los más propensos a que se les prescribiera un fármaco fuera de indicación.
¿Quién tiene el control?
El uso de medicamentos fuera de etiqueta puede evocar a veces connotaciones negativas y puede disminuir las expectativas del público de que los medicamentos pasen por las rigurosas pruebas que exige la FDA, dicen los expertos. Murphy dice que se sentiría más cómoda sabiendo que el medicamento que toma ha sido probado específicamente para su condición particular.
La gran pregunta, según Alexander, es cómo regular mejor el uso de medicamentos fuera de lo indicado sin ahogar indebidamente la innovación clínica. Algunos han pedido un mayor énfasis en la prescripción basada en la evidencia, con normas más estrictas que regulen el uso de medicamentos fuera de la etiqueta. Pero a otros les preocupa que el endurecimiento de las normas pueda obstaculizar el acceso temprano de los pacientes a nuevas terapias.
Fuera de la etiqueta, ¿mayores costes?
Una mayor promoción de los usos de los medicamentos fuera de lo indicado podría hacer que los pacientes se echaran más mano al bolsillo para cubrir los costes de las recetas. Las compañías de seguros de salud examinan de cerca los medicamentos que se utilizan fuera de la etiqueta. Aunque Medicare ha cambiado recientemente sus normas para permitir una mayor cobertura de los usos no aprobados de los medicamentos contra el cáncer, las aseguradoras no siempre pagan por un producto no aprobado o no probado.
"Es probable que esta tendencia continúe a medida que las decisiones de cobertura se centren en el gasto inútil", explican a la doctora Emily Largent, BSN, Frank Miller, PhD, y Steven Pearson, MSc, por correo electrónico. Largent, Miller y Pearson trabajan para el departamento de bioética del Centro Clínico de los NIH.
Preguntas que debe hacer a su médico
Los médicos no están obligados a revelar a los pacientes el uso de medicamentos fuera de lo indicado, y los médicos, incluido Alexander, dicen que hacerlo sería poco práctico. Por lo tanto, es importante que los pacientes entiendan la diferencia entre la prescripción dentro y fuera de la etiqueta. Largent, Miller y Pearson recomiendan hacer a su médico las siguientes preguntas siempre que le den una receta:
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El medicamento se utiliza dentro o fuera de la etiqueta?
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En qué se basa su decisión de prescribirme esto?
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Qué seguridad tiene de que es probable que me beneficie de esta medicación?
Si el fármaco se utiliza de forma no autorizada, puede consultar con su compañía de seguros para asegurarse de que está cubierto. También puede considerar la posibilidad de preguntar a su médico si hay algún ensayo clínico que estudie el uso no indicado en el que podría inscribirse. Se están llevando a cabo varios ensayos clínicos para comprobar la seguridad y la eficacia de los usos no autorizados de los medicamentos.
