El alto precio de las nuevas y esperadas terapias génicas
Por Kelly Wairimu Davis, MS
30 de diciembre de 2021 C Para 2025, es probable que se aprueben entre 10 y 20 nuevas terapias celulares y genéticas cada año, según la FDA.
Una gran noticia, ¿verdad? Estos productos podrían salvar innumerables vidas de personas con enfermedades genéticas raras, como la anemia falciforme, la progeria y la espina bífida.
Sin embargo, el elevado precio de estos tratamientos podría ser un motivo de celebración, según el doctor Kevin Doxzen, experto en biotecnología y política, becario Hoffmann de la Universidad Estatal de Arizona, en Tempe, y del Foro Económico Mundial.
En un artículo publicado en The Conversation, advierte que las terapias genéticas pueden costar entre cientos de miles y millones de dólares.
Un tratamiento contra las células falciformes, que se espera sea aprobado en los próximos años, podría costar a un solo paciente alrededor de 1,85 millones de dólares . Un programa de Medicare podría pagar alrededor de 30 millones de dólares cada año, incluso si sólo el 7% de los elegibles reciben el tratamiento.
Otro ejemplo es Zolgensma, un medicamento único para tratar la atrofia muscular espinal, una enfermedad que puede hacer que los músculos se debiliten y decaigan, lo que a menudo provoca dificultades para sentarse, caminar, respirar y tragar.
Con un precio de 2,1 millones de dólares, Zolgensma es el medicamento más caro del mundo.
Recaudar grandes cantidades de dinero para medicamentos como el Zolgensma puede ser extremadamente agotador para quienes viven con enfermedades raras y sus familias.
Por ejemplo, Ayah Lundt, una niña danesa que aparece en el artículo de The Conversation y a la que se le diagnosticó atrofia muscular espinal a los 10 meses de edad. Tras siete meses y medio de agotadoras recaudaciones en Internet y subastas de grandes donantes de todo el mundo, su familia consiguió el apoyo suficiente para reunir los 2,1 millones de dólares para comprar Zolgensma.
Sin embargo, para algunas familias este enfoque puede no ser tan exitoso.
Entonces, ¿cómo se consigue que estos medicamentos que cambian la vida lleguen a manos de los pacientes que los necesitan?
Crear modelos de pago que ayuden a los pacientes a sufragar el coste del tratamiento, al tiempo que mantienen a flote los programas de seguros y las compañías farmacéuticas, es una manera, dice Doxzen.
En lo que se denomina modelos basados en los resultados, las aseguradoras podrían pagar a las compañías farmacéuticas una cuota inicial, y luego seguir pagando en función de la evolución de los pacientes después de recibir el tratamiento, sobre todo porque los medicamentos costosos como el Zolgensma no tienen garantizada su eficacia.
El modelo Netflix es otra posible solución, según Doxzen.
Funcionando como un servicio de suscripción, un programa estatal de Medicaid podría pagar a las compañías farmacéuticas una cuota fija por el acceso ilimitado a las terapias génicas. Este modelo ayudó a crear un mayor acceso a los tratamientos contra la hepatitis C para los pacientes de Luisiana.
