La FDA está revisando un fármaco que ha mostrado pocas evidencias de que pueda ayudar a tratar la esclerosis lateral amiotrófica.
La FDA revisa un fármaco contra la ELA con datos modestos
Por Carolyn Crist
25 de marzo de 2022 -- La FDA está revisando las pruebas de un medicamento que podría ayudar a la ELA, o esclerosis lateral amiotrófica.
La FDA se reunirá la próxima semana para revisar públicamente las pruebas de un pequeño estudio en fase intermedia de AMX0035, un fármaco fabricado por Amylyx Pharmaceuticals, que muestra efectos modestos en el deterioro de los pacientes.
El efecto está ahí, pero no es un jonrón, dijo a The Associated Press el doctor Jeffrey Rothstein, director del Centro Robert Packard de Investigación sobre la ELA de la Universidad Johns Hopkins.
¿Funciona realmente? No lo sé, dijo. Por eso me gustaría ver un segundo estudio".
Los pacientes y los defensores de la enfermedad han presionado para que se apruebe un fármaco para tratar la enfermedad neurodegenerativa, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. La ELA daña las células nerviosas y provoca una disminución de la capacidad para caminar, hablar, tragar y respirar. No tiene cura, y la mayoría de las personas mueren en 3-5 años.
La FDA suele exigir dos grandes ensayos clínicos de última fase para su aprobación. En el caso de enfermedades mortales, como el cáncer, puede aceptarse un estudio con resultados prometedores.
El año pasado, los reguladores federales dijeron que Amylyx tendría que realizar un gran ensayo antes de solicitar la aprobación. Sin embargo, tras meses de presión por parte de pacientes y defensores, la FDA dijo que la empresa podía presentar una solicitud basada en el estudio más pequeño.
Los expertos en salud han expresado su preocupación por el cambio de dirección. Los investigadores del gobierno están analizando la aprobación del año pasado de Aduhelm, un medicamento para el Alzheimer que puede ofrecer pocos beneficios a los pacientes. La investigación está estudiando si la FDA se sintió presionada por los grupos de presión del Alzheimer y las empresas farmacéuticas.
Esto es lo que preocupa a mucha gente en cuanto al precedente de la aprobación del Aduhelm por parte de la FDA, dijo a la AP el doctor Joseph Ross, profesor de medicina y salud pública de la Universidad de Yale.
En esencia, capitularon ante la presión de la industria y de los defensores de los pacientes, en lugar de atenerse a la ciencia, dijo.
La semana pasada, Amylyx anunció el lanzamiento de un programa de acceso ampliado para el AMX0035, que permite acceder a posibles terapias antes de la aprobación de la FDA. El programa se desarrolla en paralelo a un ensayo de fase 3 en curso.
La FDA publicará una revisión inicial del fármaco de Amylyx antes de la reunión del miércoles, informó la AP. El fármaco es una combinación de otros dos ingredientes: un medicamento de prescripción para trastornos hepáticos y un suplemento dietético. Amylyx ha patentado la combinación y afirma que las sustancias químicas actúan conjuntamente para proteger las células del daño.
En el pequeño estudio de 137 pacientes, los enfermos de ELA sintieron una mejora apreciable, pero la terapia no mostró ningún efecto en los resultados de laboratorio. Los que tomaron el fármaco evolucionaron un 25% más lentamente que los que tomaron un placebo, según un cuestionario de 48 puntos que registraba funciones como caminar, escribir a mano y tragar. La diferencia de 2,3 puntos en las puntuaciones fue estadísticamente significativa, informó AP, aunque los expertos en salud han debatido lo que esto significa en última instancia para los pacientes.
En septiembre de 2020, un editorial del New England Journal of Medicine calificó los resultados de incrementales y modestos, y recomendó la realización de estudios amplios y a largo plazo antes de una aprobación.
La FDA ha aprobado dos terapias para la ELA, la más eficaz de las cuales prolonga la vida en varios meses. Se espera que el fármaco Amylyx tenga un beneficio similar.
El panel de expertos externos de la FDA, que se reúne el miércoles, votó en contra de Aduhelm el año pasado. La FDA aprobó el fármaco de todos modos, lo que provocó la dimisión de tres miembros del grupo asesor independiente. Dado que los mismos científicos y directivos de la FDA participarán en la decisión sobre el Amylyx de la próxima semana, informó la AP, es probable que la aprobación se produzca.
